Resumen
"The present invention relates to the development of pharmacological chaperones that bind GALNS and compositions thereof. The present invention further relates to the development of methods for treating mucopoiesisaca ridosis type IVA, which comprise administering a therapeutically effective amount of compositions comprising a pharmacological chaperone that binds to GALNS and optionally human recombinant N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (hrGALNS). Additionally, the present invention relates to a method for increasing the production of hrGALNS. |
El presente desarrollo se refiere al desarrollo de chaperonas farmacológicas que se unen a GALNS y composiciones de las mismas. El presente desarrollo también se refiere al desarrollo de métodos para tratar la mucopolisaca ridosis tipo IVA que comprenden administrar una cantidad terapéuticamente efectiva de composiciones que comprenden una chapetona farmacológica que se une a GALNS y opcionalmente N- aceti¡gaiactosamina-6-sulfatasa recombinante humana (hrGALNS). Adicionalmente, el presente desarrollo se refiere a un método para aumentar la producción de hrGALNS. |
La présente invention concerne la mise au point de chaperones pharmacologiques qui se lient à GALNS et des compositions de ces dernières. La présente invention concerne également la mise au point de méthodes pour traiter la mucopolysaccharidose de type IVA qui consistent à administrer une quantité thérapeutiquement efficace de compositions qui comprennent une chaperone pharmacologique qui se lie à GALNS et optionnellement la N-acetylgalactosamine-6-sulfatase recombinante humaine (hrGALNS). L'invention concerne aussi une méthode pour augmenter la production de hrGALNS."
El presente desarrollo se refiere al desarrollo de chaperonas farmacológicas que se unen a GALNS y composiciones de las mismas. El presente desarrollo también se refiere al desarrollo de métodos para tratar la mucopolisaca ridosis tipo IVA que comprenden administrar una cantidad terapéuticamente efectiva de composiciones que comprenden una chapetona farmacológica que se une a GALNS y opcionalmente N- aceti¡gaiactosamina-6-sulfatasa recombinante humana (hrGALNS). Adicionalmente, el presente desarrollo se refiere a un método para aumentar la producción de hrGALNS. |
La présente invention concerne la mise au point de chaperones pharmacologiques qui se lient à GALNS et des compositions de ces dernières. La présente invention concerne également la mise au point de méthodes pour traiter la mucopolysaccharidose de type IVA qui consistent à administrer une quantité thérapeutiquement efficace de compositions qui comprennent une chaperone pharmacologique qui se lie à GALNS et optionnellement la N-acetylgalactosamine-6-sulfatase recombinante humaine (hrGALNS). L'invention concerne aussi une méthode pour augmenter la production de hrGALNS."
| Idioma original | Inglés |
|---|---|
| Número de patente | WO2021250620 |
| Clasificación internacional | A61P 43/ 00 A I |
| Fecha de prioridad | 12/06/20 |
| Fecha de introducción | 10/06/21 |
| Estado | En curso - 16 dic. 2021 |