Desarrollo de un sistema de producción de proteínas recombinantes basado en Lactobacillus para potencial uso en terapia de reemplazo enzimático oral.

La terapia de reemplazo enzimático (TRE) constituye una de las principales alternativas para el tratamiento de algunos errores innatos del metabolismo (EIM). Esta estrategia ha permitido obtener mejorar algunas de las manifestaciones clínicas de pacientes con enfermedades de depósito lisosomal para las que se ha aprobado la terapia. Sin embargo, los pacientes deben someterse a infusiones intravenosas semanales de la enzima recombinante, lo cual eleva los costos y afecta de manera considerable el bienestar del paciente y su familia. Aunque en la actualidad se están desarrollando terapias de administración oral, estas están basadas principalmente en moléculas pequeñas que aumentan la actividad de la enzima deficiente (chaperonas farmacológicas) y hasta el momento no se han explorado alternativas para el desarrollo de terapias de reemplazo enzimático de administración oral. De esta forma, este proyecto busca el desarrollo de una plataforma basada en la administración oral de un microorganismo que en el intestino sintetice una proteína recombinante, la cual alcanzará el sistema sanguíneo mediante fusión con péptidos afines a transportadores. Los resultados de este proyecto tendrían aplicación en el desarrollo de TREs de administración oral para pacientes con EIM u otras patologías susceptibles de ser tratadas por la administración de proteínas recombinantes.