Construcción y evaluación de vectores virus adenoasociados conteniendo cDNA del gen de la IDS para corrección por terapia génica del Síndrome de Hunter.

En general, no existe una terapia definitiva para ninguno de los defectos genéticos y los tratamientos que se emplean son de tipo paliativo, tendientes a reparar los daños en sistemas como el óseo o el corazón, entre otros. Esto ha hecho que se dediquen esfuerzos en buscar una terapia, como la génica de carácter permanente y definitivo. Se ha escogido comenzar con la MPS VI que a diferencia de otras MPS no presentan retardo mental y la eventual reparación del gen mediante la terapia génica no tendría que atravesar la barrera hematoencefalica y por lo tanto la transfección se puede hacer en células sanguíneas, fibroblastos, etc. El 43.3% de los protocolos aprobados hasta el presente de terapia génica incluyen el uso de los vectores retovirales mientras que un 15% se efectúan empleando vectores adenovirales, sin embargo ya existe un 1%de los protocolos que utilizan AAVcomo vectores para la entrega de genes correctores en células epiteliales. Los vectores adenovirales y loa AAV son, por sus características biológicas, muy buenos candidatos par ser usados en terapia génica debido a que son vectores que actúan sobre células que no se dividen y además porque estos virus infectan células epiteliales.