Construcción de vectores y evaluación invitro del efecto de promotores eucarióticos sobre la expresión de la enzima GALNS, para uso potencial en terapia génica.

Actualmente el manejo de la MPS IVA es de tipo paliativo. En el IEIM se han desarrollado vectores de tipo AAV portando el gen GALNS baja el control del promotor del CMV, en el desarrollo de una estrategia de terapia génica. Sin embargo, este promotor solo permite la expresión transitoria del gen de interés por lo que es necesario la evaluación de promotores eucarióticos que permitan mantener la expresión del gen por un período más prolongado de tiempo.