Construcción de un vector para la coexpresión de los genes de las enzimas N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa y generadora de formilglicina, en el desarrollo de una terapia génica para Morquio A.

Estudios previos han mostrado que cuando el gen de la enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa (GALNS) y SUMF1, que codifican para la enzima deficiente en la enfermedad de Morquio A y para la enzima FGE encargada de la activación de GALNS y otras sulftasas, respectivamente, son coexpresados a partir de dos vectores separados, la actividad GALNS se incrementa hasta en 4,5 veces. Debido a que FGE es una enzima del retículo endoplasmático, es posible que con la coadministración de GALNS y SUMF1 en vectores separados no todas las células transfectadas estén expresando los dos genes, disminuyendo así la efectividad de la terapia. Adicionalmente, la administración de los genes en dos vectores separados puede aumentar el riesgo de generación de efectos adversos.